한독이 국내 공급 중인 순응변이 파브리병 경구용 치료제 ‘갈라폴드캡슐(성분명: 미갈라스타트)’의 실제 진료 환경(RWE) 기반 장기 데이터 분석 결과가 국내외 주요 학회에서 잇따라 조명받으며 주목을 받고 있다.

이번 연구 결과는 지난 2월 미국 샌디에고에서 열린 WORLD 심포지엄에서 처음 공개된 데 이어, 6월 대한신장학회(KSN 2026)와 대한유전성대사질환학회(KSIMD) 국제학술대회에서 발표됐다. 국내 학회 발표에는 한독 의학부 정혜영 상무가 포스터 저자로 참여해 학술적 의미를 더했다.

다국가·다기관 관찰 연구 레지스트리인 ‘followME Fabry Pathfinders’ 데이터를 바탕으로 진행된 이번 연구는, 갈라폴드캡슐을 약 5년 이상(추적 관찰 중앙값 5.7년) 복용한 순응변이 파브리병 환자 156명을 대상으로 심장 및 신장 지표를 평가했다.

분석 결과, 갈라폴드캡슐 치료 환자군에서 신장 및 심장 관련 지표 변화가 안정적으로 유지되는 경향이 관찰됐다. 

신기능 평가에서는 추정 사구체여과율(eGFR)의 연간 변화율이 -1.47 mL/min/1.73 m²/year로 나타나 장기 치료 시에도 신기능이 유지되는 경향을 보였다. 

심장 지표 역시 좌심실 질량지수(LVMi)가 연간 -0.95 g/m²/year로 감소하는 경향을 나타냈으며, 특히 좌심실 비대(LVH) 환자에서 더 큰 폭의 감소세가 확인됐다. 추적 관찰 기간 동안 새로운 안전성 신호는 관찰되지 않았다.

아울러 성향점수 매칭을 통해 치료 경험이 없는 환자를 대상으로 갈라폴드캡슐과 효소대체요법(ERT)을 비교한 분석 결과도 함께 주목을 받았다. 

전체 파브리병 관련 임상 사건(FACE) 발생률은 효소대체요법 대비 갈라폴드캡슐 복용군에서 전반적으로 낮은 경향을 보였으며, 특히 뇌혈관 사건 발생률은 유의하게 낮은 수준으로 나타났다(p=0.031). 신기능 감소 속도 역시 갈라폴드캡슐 복용군에서 더 낮게 나타났다.

갈라폴드캡슐은 아미커스가 개발하고 한독이 국내 공급하는 순응변이 파브리병 환자용 경구용 치료제로, 효소가 정상 기능하도록 돕는 샤페론 기전을 통해 환자의 복용 편의성을 높인 것이 특징이다. 

지난 2025년 8월부터 1차 치료제로 급여가 확대되면서 순응변이 환자들이 초기 치료 옵션으로 적극 활용할 수 있는 기반이 마련됐다.