건강보험심사평가원(원장 홍승권, 이하 심평원)이 임상 현장의 데이터를 활용해 희귀·중증질환 치료의 효율성을 높이고 건강보험의 지속가능성을 확보하기 위한 소통의 장을 마련했다.

심평원은 지난 6월 19일 서울 서초구 aT센터 그랜드홀에서 보건의료 전문가, 제약 업계, 환자단체 등 관계자 300여 명이 참석한 가운데 '임상 현장의 근거, 희귀·중증질환 치료의 미래를 열다' 심포지엄을 성황리에 개최했다고 밝혔다. 이번 심포지엄은 심평원이 지난 11일 제정·공개한 ‘약제성과평가를 위한 실제근거(RWE) 생성 가이드라인’의 취지를 공유하고, 국가 단위의 희귀·중증질환 약제 레지스트리 구축 등 구체적인 미래 방향을 모색하기 위해 추진됐다.

실제근거(RWE)는 병원 진료 기록이나 환자의 치료 경험 등 실제 의료 환경에서 축적된 데이터(RWD)를 분석해 얻은 객관적 지표를 의미한다. 

기조발제에 나선 이소영 심평원 희귀·중증질환성과평가실장은 고비용이 소요되는 희귀·중증질환 치료제의 한계를 극복하기 위한 해법으로 'RWE 기반의 통합적 평가체계'를 제시했다. 

이 실장은 이를 통해 환자의 치료 접근성을 넓히는 동시에 건강보험 재정의 안정성을 조화롭게 지켜낼 수 있을 것이라고 강조했다.

첫 번째 세션에서는 가이드라인 개발 연구를 주도한 연세대학교 약학대학 한은아 교수와 강라원 심평원 약제성과평가운영부장이 연자로 나서 가이드라인의 주요 내용과 이를 기반으로 한 보험급여 의사결정의 중요성을 피력했다. 

이어 두 번째 세션에서는 분당서울대학교병원 조안나 교수, 조도연 심평원 부연구위원, 목원대학교 권혜영 교수가 임상·정책·학술 등 다각적인 관점에서 신뢰도 높은 국가 단위 약제 레지스트리(환자 등록 데이터베이스)를 조속히 구축해야 한다고 한목소리를 냈다.

마지막 종합 토론에서는 반준우 서울아산병원 임상의학연구소장을 좌장으로 정부, 학계, 환우회, 산업계 등 다양한 이해관계자들이 참여해 RWE를 활용한 실질적인 희귀·중증질환 관리 체계와 환자 지원 방안에 대해 심도 있는 논의를 이어갔다.

홍승권 심평원장은 “임상 현장에서 성실히 축적된 데이터는 약제의 치료 효과와 안전성을 가장 충실하게 증명할 수 있는 이정표가 될 것”이라며 “이번 심포지엄을 계기로 희귀·중증질환 환자들에게 실질적인 치료 기회를 확대하는 한편, 환자 중심으로 지속 가능한 보건의료 체계를 다질 수 있도록 최선을 다하겠다”고 전했다.