보로노이(310210)는 미국임상종양학회(ASCO 2026)에서 차세대 HER2 고형암 표적치료제 ‘VRN10’의 임상 1a상 중간 결과를 발표했다고 2일 밝혔다.

이번 발표에는 HER2 양성 또는 HER2 변이 진행성 고형암 환자 35명을 대상으로 진행 중인 용량 증량(dose-escalation) 임상 1a상 결과가 포함됐다. 임상 참여 환자들은 HER2 표적 치료제를 포함해 다수의 선행 치료를 받은 후 질환이 진행된 heavily treated 환자군이다.

특히 HER2 변이 환자군에서 유의미한 항암 활성이 확인됐다. HER2 변이 환자군에서 객관적반응률(ORR)은 43%, 질병통제율(DCR)은 86%를 기록했으며, 상당수 환자에서는 장기간 치료가 지속되고 있다. 

이러한 결과는 다양한 선행 치료 이후에도 VRN10이 HER2 변이 고형암에서 항종양 활성을 유지할 수 있음을 시사한다.

다양한 HER2 관련 고형암의 표준 치료제로 자리잡은 엔허투(Enhertu, trastuzumab deruxtecan) 치료에 실패한 환자에서 임상적 효과가 확인됐다는 점도 의미가 있다.

엔허투 치료 경험이 있는 HER2 양성 유방암 환자군에서는 질병통제율(DCR) 83%를 기록했으며, 엔허투 치료 후 질환이 진행된 HER2 변이 폐암 환자에서도 부분관해(PR)가 관찰됐다. 이는 VRN10이 엔허투 이후 치료 옵션으로의 개발 가능성을 보여주는 초기 결과로 평가된다.

뇌전이 환자에서의 치료 효과도 확인됐다. 기저 뇌전이가 있는 평가 가능 환자 가운데 75%에서 두개내 질병 통제율(intracranial disease control)이 관찰됐다. 특히 엔허투 치료 후 뇌전이가 발생한 HER2 변이 폐암 환자에서는 뇌 병변 감소가 확인됐으며, 치료 시작 후 10개월 이상 치료를 지속하고 있다.

안전성 측면에서도 전반적으로 양호한 결과를 보였다. 현재 480mg 용량까지 증량이 진행 중이며 최대 내약 용량(MTD)은 아직 도달하지 않았다. 

Grade 3 이상의 약물 관련 부작용은 약 6% 수준으로 대부분은 설사였으며, 기존 HER2 저해제들의 주요 우려 사항인 중증 간독성 및 심독성은 관찰되지 않았다.

보로노이는 현재 용량 증량을 지속하고 있으며, 향후 HER2 활성화 변이 비소세포폐암을 포함한 고형암 환자를 대상으로 한 단독요법 확장 코호트 및 HER2 양성 고형암을 대상으로 한 엔허투 및 항체 치료제와 병용요법 임상 1b상을 진행할 계획이다.

보로노이 관계자는 "이번 결과는 VRN10이 HER2 변이 고형암뿐 아니라 엔허투 치료 이후 질환이 진행된 환자에서도 임상적 효능이 있음을 보여줬다"며 "특히 뇌전이 환자에서 확인된 초기 CNS(중추신경계) 활성 신호는 향후 임상 개발 과정에서 중요한 차별화 요소가 될 것으로 기대한다"고 말했다.