한국노바티스(대표이사 사장 유병재)는 지난 17일부터 18일까지 양일간 서울 신라호텔에서 세계 최초로 승인된 CAR-T(키메라 항원 수용체 발현 T 세포, Chimeric Antigen Receptor T-cell) 치료제 ‘킴리아(성분명: 티사젠렉류셀)’의 국내 출시 5주년을 기념하는 ‘K-HOPE 심포지엄’을 개최했다고 밝혔다.

이번 심포지엄은 국내 CAR-T 치료 환경의 변화와 임상적 성과를 조명하고, 실제 진료 현장에서의 치료 경험과 향후 발전 방향을 논의하기 위해 마련됐다. 

국내 CAR-T 치료 인프라는 2021년 킴리아 도입 이후 환자의 접근성 향상을 위해 지속적인 확대 노력을 함으로써, 현재 국내 18개 센터에서 킴리아 치료가 가능하며, 개인 맞춤형 치료로서 적용 범위를 넓혀왔다. 

심포지엄 첫날은 삼성서울병원 혈액종양내과 김석진 교수와 전북대학교병원 혈액종양내과 임호영 교수가 좌장을 맡아 CAR-T 치료의 도입부터 실제 처방에 이르는 전 과정의 노하우를 공유했다. 

구체적으로는 ▲CAR-T 치료의 성공적 안착을 위한 협력(순천향대학교 부속 서울병원 종양혈액내과 김경하 교수) ▲임상 데이터를 통한 실질적 치료 혁신(삼성서울병원 혈액종양내과 김석진 교수) ▲DLBCL 치료 환경 변화 속 킴리아의 차별적 가치(동아대학교병원 혈액종양내과 이지현 교수) 등이 소개되었고, 이후 진행된 토론(분당서울대학교병원 혈액종양내과 이정옥 교수)에서는 최근 이중항체 및 CAR-T 치료제 등 다양한 치료 옵션의 등장에 따른 r/r DLBCL 치료 환경 변화를 살펴보는 한편 킴리아의 치료 경험을 중심으로 한 임상적 고려사항과 진료 현장에서의 노하우가 논의됐다.

특히 국내에서 처음으로 CAR-T 세포치료센터를 개소하고 국내 최초 및 최단기간 100례 달성 등 CAR-T 치료에 대한 임상 경험을 풍부하게 축적해 온 삼성서울병원의 실제 임상 성과는 참석자들의 많은 주목을 받았다. 

삼성서울병원에서 2021년 7월부터 2025년 2월까지 킴리아로 치료받은 성인 재발·불응성 미만성거대B세포림프종(r/r DLBCL) 환자 129명을 추적 관찰한 결과, 완전 관해율 49%, 1년 무진행생존율 38%, 전체생존율 58%로 보고되었으며 해당 내용은 지난해 대한조혈모세포이식학회 국제학술대회(ICBMT 2025)에서 초록 발표되었다.

이러한 결과는 킴리아의 글로벌 허가 임상인 JULIET 연구의 장기 추적 결과와도 유사한 것으로 나타났다. 

중앙 추적관찰 40.3개월 동안 킴리아 치료군은 전체 반응률 53%, 완전 관해율 39.1%, 2년 무진행생존율 33%를 보였으며, 전체 생존기간 중앙값은 도달하지 않았다. 

국내 주요 CAR-T 치료 센터에서 확인된 실사용증거(Real-World Evidence, RWE)에서도 전체 반응률 약 70%, 완전 관해율 40~60% 수준의 치료 반응이 관찰되며, 실제 진료 현장에서 일관된 치료 효과와 안전성 프로파일이 확인됐다.

심포지엄 좌장을 맡은 삼성서울병원 혈액종양내과 김석진 교수는 “국내에서 축적된 킴리아 치료 경험을 통해 치료 효과를 기대할 수 있는 환자군에 대한 이해가 높아지고, 사이토카인 방출 증후군(CRS) 등 주요 이상반응 관리 역량도 크게 향상된 결과 킴리아는 예후가 나쁜 재발·불응성 DLBCL 환자에서 의미 있는 치료 성과를 이어가고 있다”고 말했다.

둘째 날에는 킴리아의 또 다른 적응증인 재발·불응성 소포성림프종(r/r FL)을 중심으로 현재 치료 패러다임의 한계와 CAR-T 치료의 역할이 집중적으로 논의됐다. 소포성림프종은 비호지킨림프종의 약 22%를 차지하며, 환자의 약 20%는 치료 시작 후 2년 안에 질환이 진행 또는 재발하는데 치료를 거듭할수록 무진행생존율 중앙값이 낮아진다.

킴리아는 재발성 또는 불응성 소포성림프종 성인 환자를 대상으로 한 ELARA 임상연구에서 추적관찰 기간 중앙값 53개월 분석에서 4년 이상 지속적인 치료 반응과 안전성 프로파일을 확인했다. 

또한 전신치료 후 24개월 이내 질병이 진행(Progression Of Disease within 2 years of frontline systemic therapy, POD24)된 환자, 국제소포성림프종예후지수(Follicular Lymphoma International Prognostic Index, FLIPI)가 높은 환자, 이중 불응성(Double Refractory) 및 높은 종양 부담의 환자 등 고위험 특성을 가진 하위군 분석에서도 일관된 치료 효과와 안전성 프로파일을 확인했다.

가톨릭대학교 여의도성모병원 혈액내과 전영우 교수는 변화하는 FL 치료 환경과 기존 치료의 한계를 짚으며, 특히 조기에 재발하거나 기존 치료에 반응하지 않는 환자군에서 치료 옵션이 제한적이라는 점을 강조했다. 

또한 이러한 환자군에서 CAR-T 치료의 필요성을 제시하면서 장기 반응이 관찰된 연구를 바탕으로 기존 치료에 불응하거나 반복적으로 재발하는 환자에서 킴리아가 주요 대안으로 고려될 수 있음을 강조했다.

한국노바티스 혈액암사업부 이지윤 전무는 “이번 K-HOPE 심포지엄에서는 고도로 전문화된 치료 과정으로 초기에는 적용에 제한이 있었던 킴리아가, 국내에서 치료 인프라와 경험이  축적되며 한 번의 투여로 장기 치료 반응이 보고된 바 있는 ‘원샷 치료’의 장점을 살려 필요한 환자들에게 적시에 활용되는 수준까지 발전했음을 확인할 수 있었다”고 밝혔다. 

이어 “한국노바티스는 앞으로도 국내에 CAR-T 치료를 가장 먼저 도입한 기업으로서의 책임감을 가지고, 킴리아를 통해 국내 환자들이 필요한 치료를 안정적으로 받을 수 있도록 지속적으로 노력하겠다”라고 전했다.

한편 킴리아는 환자 맞춤형으로 설계된 CAR-T 치료제로, 단 한 번의 투여를 통해 체내에서 증식하며 암세포를 지속적으로 인식·공격하는 기전을 갖췄다. 4-1BB 공동자극 도메인을 기반으로 한 T세포의 장기 지속성과 기억 형성 능력을 통해 ▲r/r DLBCL ▲재발·불응성 급성림프모구백혈병(r/r ALL) ▲r/r FL 등 혈액암 영역에서 적응증을 획득했다. 

킴리아는 2022년부터 r/r DLBCL, r/r ALL 적응증에 대해 건강보험 급여를 적용받고 있으며, 2023년 r/r FL로 적응증을 확대했다.