한국BMS제약(대표이사 이혜영)은 6월 1일부터 다발골수종 치료제 포말리스트(성분명 포말리도마이드)를 포함한 보르테조밉+덱사메타손 3제 병용 요법(이하 PVd 요법)이 2차 이상 치료에 보험급여가 확대 적용된다고 밝혔다.

건강보험심사평가원이 공고한 ‘요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항’ 개정안에 따라, 6월 1일부터 이전에 레날리도마이드를 포함한 한 가지 이상의 치료에 실패한 다발골수종 환자에서 PVd 요법 사용 시 보험급여 혜택을 받을 수 있다. 

이번 PVd 요법의 급여 확대는 2017년 1월 3차 치료 보험급여 적용 이후 약 10년만의 성과로, 기존의 국내 다발골수종 2차 치료 환경에서 경구제+피하주사 급여 옵션인 PVd 요법이 추가됐다는 점에서 의미가 크다.

이번 포말리스트 보험급여 확대는 OPTIMISMM 연구에서 확인된 효과와 안전성 프로파일을 근거로 이뤄졌다. OPTIMISMM 연구는 레날리도마이드 치료 경험이 있는 재발성 또는 불응성 다발골수종 환자 559명 대상으로 PVd 요법과 보르테조밉+덱사메타손(이하 Vd 요법)을 비교한 대규모 3상 연구다.

연구에 따르면, 무진행 생존기간(Progression-free survival, 이하 PFS) 중앙값은 PVd 요법군은 11.2개월, Vd 요법군(7.1개월) 대비 4.1개월 연장됐으며, 질병 진행 또는 사망 위험을 39% 유의하게 감소시켰다. (HR 0.61, p<0.0001).

레날리도마이드 불응 환자와 1차 치료 이후 재발 환자군에서도 일관된 효과가 확인됐다. 

레날리도마이드 불응 환자에서 PVd 요법 PFS 중앙값은 9.53개월로 Vd 요법(5.59개월) 대비 유의하게 높았으며(p=0.0008), 1차 치료 이후 재발 환자군에서도 PVd 요법 20.73개월, Vd 요법 11.63개월로 나타났다(p=0.0027).

대한혈액학회 다발골수종 연구회 위원장 신촌세브란스병원 혈액내과 김진석 교수는 “다발골수종은 재발과 불응이 반복되는 질환인만큼 각 치료 단계에서 효과적인 치료 옵션을 선택하는 것이 매우 중요하다. 

특히 환자의 상당수가 고령인 점을 고려해 고령 환자에서도 치료하기 편하고 효과가 우수한 옵션이 갖는 임상적 의미는 더욱 크다”고 말하며, “경구제인 포말리스트가 포함된 PVd 요법은 2차 치료에서도 유의미한 질병 진행 억제 효과를 확인했고, OPTIMISMM 하위 분석 결과 노쇠한 환자에서도 높은 효과를 확인했다. 

이번 급여 적용이 국내 다발골수종 2차 치료 환경에 긍정적인 변화를 가져다줄 것으로 기대한다”고 말했다. 

한국BMS제약 이혜영 대표이사는 "다발골수종과 같은 혈액암은 환자의 삶 전반에 걸쳐 치료 여정이 이어진다. 이번 포말리스트의 2차 치료 보험급여 확대는 오랜 기간 치료 현장에서 사용돼 온 치료 옵션이 여전히 필요한 환자들에게 보다 이른 시점에 치료 혜택을 제공할 수 있게 됐다는 점에서 의미가 크다. 지난 20년간 혈액암 치료 분야에서 쌓아온 전문성과 혁신적인 치료 옵션을 바탕으로 한국BMS제약은 환자들의 치료 여정 전반에서 필요한 치료 접근성을 높이기 위한 노력을 이어가는 동시에, 의학적 미충족 수요를 해결할 혁신적인 치료제 도입에도 지속적으로 힘쓰며 국내 혈액암 치료 환경 발전에 기여하겠다”고 말했다.

한편, 포말리스트는 식품의약품안전처로부터 ▲이전에 레날리도마이드를 포함한 한 가지 이상의 치료를 받은 다발골수종 환자의 치료에 보르테조밉 및 덱사메타손과의 병용요법, ▲이전에 레날리도마이드와 보르테조밉을 포함한 최소 두 가지 치료를 받고, 재발 또는 불응한 다발골수종 환자의 치료에 덱사메타손과의 병용요법으로 허가 받았다.