한국노바티스(대표이사 사장 유병재)는 국내 만성골수성백혈병(CML) 환자의 치료 경험과 환자 및 의료진의 치료 목표 인식을 분석한 만성골수성백혈병의 미충족 수요 조사 연구 결과가 국제 혈액학 학술지인 ‘Therapeutic Advances in Hematology’에 지난 1월 게재됐다고 밝혔다.

이번 연구는 글로벌 설문조사인 ‘만성골수성백혈병의 미충족 수요 조사(이하 CML SUN, Chronic Myeloid Leukemia Survey on Unmet Needs)’의 국내 데이터를 분석한 것으로, 만성골수성백혈병 환자와 의료진이 치료 과정에서 중요하게 고려하는 요소와 치료 경험을 살펴보기 위해 진행됐다. 

연구에는 국내 만성골수성백혈병 환자 40명과 혈액종양내과 전문의 10명이 참여했으며, 질환 진단 이후 치료 경험, 치료 목표, 삶의 질(QoL), 치료 변경 경험, 치료 의사결정 과정 등 환자 여정 전반에 대한 인식을 조사했다.

분석 결과, 환자들이 꼽은 주요 치료 목표는 삶의 질 유지 및 개선, 질환 진행 억제, 부작용 관리 등이었으며, 의료진은 주요 분자학적 반응(MMR) 및 깊은 분자학적 반응(DMR) 달성 등 치료 효과 지표를 중요하게 고려하는 경향을 보였다. 

의료진은 현재 이용 가능한 CML 치료 옵션에 대해 전반적으로 만족한다고 응답했지만, 약 60%는 향후 더 높은 치료 효과를 가진 치료제가 개발되기를 기대한다고 답하여 치료 효과와 내약성을 함께 고려한 환자 중심 치료 접근의 중요성이 시사되었다.

설문에서는 장기 치료 과정에서 환자가 경험하는 부담도 구체적으로 확인됐다. 환자들은 치료가 재정 상황(46%)·직장생활(42%)·사회생활(34%) 등 삶의 여러 영역에 영향을 미친다고 답했으며, 10명 중 8명 이상인 86%가 신체적 피로, 81%는 정서적 피로를 경험한다고 답했다. 

또한 34%의 환자는 현재 치료가 삶의 질을 유지하거나 개선하는 데 충분하지 않다고 느낀다고 응답하여 장기 치료 과정에서 삶의 질 관리의 중요성이 확인됐다. 

환자들은 치료제를 변경할 때 ‘부작용이 적은 치료’, ‘삶의 질 유지 또는 개선에 도움이 되는 치료’, ‘일상생활을 정상적으로 유지할 수 있는 치료’ 등을 중요한 고려 요소로 꼽았다.

만성골수성백혈병은 장기간 치료가 필요한 질환 특성상 치료 효과뿐 아니라 환자의 치료 지속 가능성의 중요성이 점차 강조되고 있다. 

이번 연구에서도 신체적·정서적 피로 등 다양한 요인이 환자의 일상 생활에 영향을 미치는 것으로 나타나 장기 치료 과정에서 환자의 삶의 질에 대한 고려가 필요하다는 점이 드러났다. 

또한 환자의 40% 이상이 치료 과정에서 재정적 부담을 경험하며 직장 생활에 영향을 받는다고 응답한 만큼, 환자의 치료 접근성을 높이기 위한 제도적 논의의 필요성도 확인되었다.

만성골수성백혈병 치료에서는 티로신 키나제 억제제(TKI)가 표준 치료로 널리 사용되고 있다. 

TKI 치료는 1세대 이매티닙부터 2·3세대까지 발전하며 치료 성과를 개선해 왔으며, 최근에는 기존 치료와 다른 기전을 기반으로 한 치료 옵션이 등장하여 선택의 폭이 확대되고 있다. 

STAMP(Specifically Targeting the ABL Myristoyl Pocket, ABL 미리스토일 포켓 특이 표적) 기전을 기반으로 한 치료 옵션인 셈블릭스(성분명: 애시미닙)가 대표적이다. 다만 국내에서 셈블릭스는 현재 3차 이상 치료 단계에서 제한적으로 급여가 적용되고 있는 상황이다.

김혁 이대서울병원 혈액종양내과 교수는 “만성골수성백혈병은 과거보다 다양한 치료 전략을 고려할 수 있는 단계로 발전했다. 이번 CML SUN 연구에서 환자들의 미충족 수요를 확인한 만큼 이러한 환자 경험을 반영한 치료 목표 수립이 필요하다”고 말했다. 

이어 “특히 장기 치료를 요하며 환자 상당수가 중장년층 이상인 질환의 특성을 고려하면 경제적 부담 역시 환자의 치료 과정의 큰 장벽으로 작용하고 있다. 급여 적용 확대 등 치료 접근성을 높이기 위한 제도적 지원도 함께 마련되어야 한다”고 말했다.

한국노바티스 혈액암사업부 이지윤 전무는 “노바티스는 지난 20년 이상 만성골수성백혈병 분야에서 축적해 온 연구 경험을 바탕으로 기존 TKI 치료의 발전에 기여해 왔으며, 최근에는 STAMP 기전을 기반으로 한 혁신 치료제를 통해 치료 패러다임 확장을 이어가고 있다”며 “이번 CML SUN 연구는 만성골수성백혈병 치료 여정에서 환자 중심 관점의 중요성을 확인했다는 점에서 의미가 있다. 한국노바티스는 앞으로도 환자의 치료 경험 개선과 질환 관리 향상을 위한 연구와 노력을 지속해 나갈 것”이라고 밝혔다.

셈블릭스는 새로 진단된 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성골수성백혈병 환자를 대상으로 진행된 ASC4FIRST 3상 임상 연구에서 1·2세대 TKI 치료(이매티닙, 닐로티닙, 다사티닙, 보수티닙) 대비 개선된 치료 효과를 확인한 바 있다. 

연구 결과, 치료 96주 시점에서 셈블릭스 치료군의 주요 분자학적 반응(MMR) 달성률은 74.1%로 TKI 비교군(52.0%) 대비 유의하게 높게 나타났으며, 깊은 분자학적 반응(MR4) 달성률 또한 48.8%로 기존 TKI 치료군(27.5%) 대비 높은 결과를 보였다. 

또한 이상반응으로 인한 치료 중단율은 5.0%로 이매티닙 치료군(13.1%), 2세대 TKI 비교군(닐로티닙, 다사티닙, 보수티닙. 12.7%) 대비 낮게 나타나 양호한 안전성 프로파일을 확인했다.