메디슨파마(한국법인 대표이사 함태진)는 지난 12일 서울 강남구 더 웨스틴 서울 파르나스에서 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(hATTR-PN) 치료제 암부트라프리필드시린지주(성분명 부트리시란나트륨, 이하 암부트라®)의 국내 출시를 기념하는 ‘암부트라 론칭 심포지엄(AMVUTTRA® Launching Symposium)’을 성료했다고 밝혔다.

‘The 1st Step of a Transformative Journey(변화를 향한 첫걸음)’를 주제로 열린 이번 심포지엄은 hATTR-PN의 최신 진단·치료 지견을 공유하고 환자 치료 환경 개선 방안을 공유하기 위해 마련됐으며, 신경과, 순환기내과 등 관련 분야 의료진이 참석해 조기 진단의 중요성과 다학제 협력 필요성에 대해 논의했다.

암부트라는 질환의 원인 단백질을 표적하는 RNA 간섭(RNAi) 기전의 hATTR-PN 치료제로, 간에서 TTR(트랜스티레틴) mRNA의 분해를 유도해 변이형 및 정상형(wild type) TTR 단백질의 생성을 감소시킨다. 

3개월에 1회 피하 투여하는 프리필드시린지 제형으로 투약 편의성을 높인 것이 특징이며 , 2024년 11월 식품의약품안전처 허가를 받은 데 이어 올해 4월 1일부터 건강보험 급여가 적용되고 있다 . 

hATTR-PN은 구조적으로 비정상인 TTR단백질이 아밀로이드 형태로 변형돼 신경집 바깥, 주위 또는 안쪽에 축적되어 신경 손상을 유발하는 진행성 희귀질환이다 .

이번 심포지엄은 건국대학교병원 신경과 오지영 교수가 좌장을 맡아 총 세 개의 세션으로 진행됐다. 

첫 번째 세션에서는 인제대학교 해운대백병원 신경과 손경모 교수가 hATTR-PN의 질환 경과와 조기 진단의 중요성, 국내외 진단 가이드라인 및 실제 증례를 중심으로 환자 식별 전략을 소개했다. 

이어 건국대학교병원 신경과 최교민 교수는 암부트라의 RNAi 기반 작용기전과 주요 임상 연구 결과, 실제 임상 적용 경험을 공유했으며, 삼성서울병원 순환기내과 김다래 교수는 환자 삶의 질 향상을 위한 치료 전략과 신경과·순환기내과 간 다학제 협력 모델, 향후 치료 패러다임의 발전 방향을 제시했다.

좌장을 맡은 건국대학교병원 신경과 오지영 교수는 "hATTR-PN은 진단이 늦어질수록 신경 손상과 삶의 질 저하가 진행되는 질환인 만큼, 최근 진단·치료 옵션의 발전과 함께 조기 개입의 중요성이 더욱 커지고 있다"며, "이번 심포지엄이 국내 의료진들이 최신 치료 전략을 공유하고 환자들에게 적절한 치료 기회를 제공하는 계기가 되기를 기대한다"고 말했다.

메디슨파마 함태진 한국법인 대표는 "암부트라의 국내 출시와 건강보험 급여 적용은 hATTR-PN 환자들의 치료 접근성을 높이는 중요한 전환점으로, 이번 심포지엄은 이를 계기로 최신 치료 지견을 공유하고 환자 중심의 치료 전략을 함께 모색한 뜻깊은 자리였다"며, "메디슨파마는 앞으로도 희귀질환 환자들의 미충족 수요를 해소하고 더 나은 치료 환경을 조성하기 위해 의료진과 긴밀히 협력해 나가겠다"고 밝혔다.