나스닥 상장 종양 치료 전문기업 알파타우 메디컬(이하 알파타우)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 재발성 교모세포종 임상시험의 잔여 환자 7명에 대한 등록 진행을 최종 승인받았다고 밝혔다. 

이번 결정은 첫 환자 3명에 대한 초기 안전성 보고서를 FDA가 면밀히 검토한 후 내려진 것으로, 치료 선택지가 극히 제한적인 재발성 교모세포종 환자들에게 알파타우의 독자적인 알파 방사선 암 치료법인 ‘알파다트(Alpha DaRT)’의 임상적 유효성을 입증할 수 있는 중요한 발판이 마련됐다.

알파타우가 발표한 중간 결과에 따르면, 오하이오주 컬럼버스의 오하이오주립대학교 종합암센터(OSUCCC)에서 치료를 받은 첫 환자 3명 전원에게서 뛰어난 치료 효과가 확인됐다. 

기준일인 2026년 5월 3일 기준, 환자 3명 모두 치료 부위에서 종양이 더 이상 진행되지 않아 국소 질병 조절률 100%를 기록했다. 

특히 이 중 2명은 영상검사 상에서 종양이 완전히 사라진 완전반응(67%)을 보였으며, 나머지 1명 역시 종양의 크기가 유의미하게 감소한 것으로 나타났다.

이와 관련해 로버트 덴 알파타우 최고 의학책임자(CMO)는 대부분의 전신요법에서 객관적 반응률이 두 자릿수에 이르기 어려운 재발성 교모세포종의 특성을 언급하며, 이번 초기 데이터에서 주목할 점은 반응의 크기뿐만 아니라 그 일관성이라고 강조했다. 

이어 연속 MRI 검사를 통해 모든 조영증강 종양 병변이 완전히 사라지거나 줄어든 것은 매우 고무적이며 임상적으로도 중대한 의미를 지닌다고 설명했다.

FDA는 이번 환자 등록 확대 승인과 더불어 미국 내 주요 학술 암센터 2곳의 임상시험 추가 참여도 허가했다. 

이번 기관 확대를 통해 임상의 지리적 접근성이 크게 향상되어 미국 전역의 환자들에게 더 넓은 참여 기회가 제공될 것으로 기대된다. 또한, 여러 진료과의 전문의가 협업하는 다학제적 뇌종양 치료 역량도 한층 보강될 전망이다.

우지 소퍼 알파타우 최고경영자(CEO)는 교모세포종이 종양학 분야에서 가장 치명적인 질환 중 하나임을 짚으며, 지난달 중간 결과 발표 이후 가능한 한 빨리 환자 치료를 지속해야 한다는 임상의들의 요청이 쇄도했다고 전했다. 

아울러 이번 FDA의 허용과 미국 주요 기관의 추가 참여는 알파다트가 이들 환자에게 실질적인 치료 옵션이 되는 데 의미 있는 진전을 가져올 것이라고 덧붙였다.

‘리게인(REGAIN)’으로 명명된 이번 임상시험은 수술로 종양을 절제하기 어렵고 기존에 뇌나 척수 등 중추신경계에 방사선 치료를 받은 적이 있는 미국 내 재발성 교모세포종 환자를 대상으로 진행된다. 

별도의 대조군 없이 환자와 의료진이 모두 치료 내용을 알고 경과를 지켜보는 단일군 오픈라벨 방식으로 진행되며, 최대 10명의 환자가 등록될 예정이다.

교모세포종은 미국에서만 매년 약 1만 4,000명의 신규 환자가 발생하는 악성 뇌종양으로, 한 번 재발하면 평균 생존 기간이 수개월에 불과할 정도로 예후가 나빠 신의료기술의 도입이 절실한 대표적인 난치성 질환이다.

한편, 이번 성과는 알파타우가 지난 수년간 쌓아온 규제 성과의 연장선상에 있다. 알파타우는 지난 2021년 10월 FDA로부터 재발성 교모세포종에 대한 알파다트의 '혁신의료기기' 지정을 받았으며, 2024년 10월에는 유망 의료기기의 환자 접근성을 앞당기기 위한 FDA의 '전주기 자문 프로그램(TAP)' 파일럿에 선정되는 등 독보적인 알파 방사선 치료 기술의 상용화 가능성을 꾸준히 넓혀가고 있다.