한국 노보 노디스크제약의 새로운 혈우병 예방요법 치료제 ‘알헤모 프리필드펜(성분명 컨시주맙)’이 식품의약품안전처로부터 품목 허가를 획득했다. 이번 허가로 12세 이상 소아 및 성인 혈우병 환자들은 출혈 빈도 감소와 예방을 위한 일상적인 예방요법을 처방받을 수 있게 되었다.

혈우병은 유전자 변이로 인해 혈액응고인자가 부족해 발생하는 희귀 출혈 질환이다. 

이번에 허가된 알헤모는 혈액 응고를 방해하는 조직인자경로억제제(TFPI)를 차단해 트롬빈 생성을 촉진하는 원리로 작용한다. 

특히 A형과 B형 혈우병 환자 모두에게 사용할 수 있으며, 혈액응고인자에 대한 억제인자(항체) 유무와 관계없이 효능을 발휘한다. 무엇보다 그동안 치료 선택지가 매우 제한적이었던 ‘제9인자 억제인자를 보유한 B형 혈우병 환자’에게 ‘하루 1회 피하주사’라는 획기적인 새로운 치료 옵션을 제시했다는 점에서 의미가 크다.

이번 허가는 글로벌 3상 임상연구인 ‘explorer7’과 ‘explorer8’의 우수한 유효성 및 안전성 결과를 바탕으로 이루어졌다.

억제인자를 보유한 환자를 대상으로 한 explorer7 연구에서 알헤모 예방요법군은 기존 출혈 시 치료군 대비 연간 출혈률(ABR)을 유의미하게 감소시켰다. 특히 알헤모 투여군의 63.6%가 24주간 단 한 번의 출혈도 겪지 않는 ‘제로 블리딩(Zero Bleeding)’을 달성했으며, 연간 출혈률 중앙값은 0회를 기록했다.

억제인자가 없는 환자를 대상으로 진행된 explorer8 연구에서도 알헤모 예방요법군은 비투여군 대비 연간 출혈률이 A형 혈우병 환자에서 86%, B형 혈우병 환자에서 79% 감소하며 탁월한 출혈 예방 효과를 입증했다. 

장기 추적 관찰 결과에서도 혈중 약물 농도가 안정적으로 유지되었으며, 혈전색전증 등의 심각한 부작용은 보고되지 않아 일관된 안전성 프로파일을 보여주었다.

알헤모는 환자의 편의성을 극대화하기 위해 노보 노디스크의 ‘프리필드 펜 디바이스’ 방식을 적용했다. 이를 통해 환자의 체중과 혈장 농도에 맞춘 개별 용량 조절이 용이해졌다.

캐스퍼 로세유 포울센 한국 노보 노디스크 대표는 “알헤모는 치료 옵션이 부족했던 B형 혈우병 환자들에게 새로운 희망이 될 것”이라며, “하루 한 번 피하주사라는 높은 편의성과 강력한 출혈 예방 효과를 통해 환자들의 치료 경험과 삶의 질을 획기적으로 개선하는 데 기여하겠다”고 전했다.