희귀 만성 간 질환인 ‘원발성 담즙성 담관염(PBC)’ 치료에 획기적인 전기가 마련됐다. 

간 손상과 질환 진행을 나타내는 핵심 지표를 단순히 낮추는 수준을 넘어 완전한 ‘정상화’로 이끄는 신약의 임상 결과가 발표되면서, 향후 간경변이나 간이식 위험에 직면했던 환자들의 치료 패러다임이 통째로 바뀔 것이라는 기대를 모으고 있다.

글로벌 중견 바이오제약사 입센(Ipsen)은 자사의 PBC 치료 신약 ‘아이커보(IQIRVO®, 성분명 엘라피브라노)’의 새로운 임상 연구 결과를 14일 발표했다.

연구 결과에 따르면, 아이커보 투여군의 무려 85%가 간 손상 정도를 반영하는 핵심 지표인 알칼리성 인산분해효소(ALP)의 ‘정상화’에 도달했다. 이는 대조군(위약군)의 정상화 비율인 23%와 비교해 통계적으로 극명하고 유의미한 차이(p<0.0001)를 입증한 것이다.

원발성 담즙성 담관염(PBC)은 자가면역 체계 이상으로 간 내 미세 담관이 서서히 파괴되는 만성 진행성 희귀 질환이다. 담즙이 정체되면서 간 섬유화가 진행되고, 심할 경우 간경변, 간부전으로 악화되어 결국 간이식을 받아야만 하는 치명적인 질환이다. 

환자들은 수십 년간 극심한 가려움증(소양증)과 만성 피로, 수면 장애에 시달리며 사회활동과 삶의 질 전반을 송두리째 위협받는다.

그간 의료계는 담즙 정체와 간 손상을 유발하는 호르몬인 ‘ALP 수치’를 낮추는 데 집중해 왔다. 

그러나 최근 국제 간학계는 수치를 단순히 떨어뜨리는 것을 넘어, 아예 표준 범위로 되돌리는 ‘ALP 정상화’를 최종 치료 목표(Treat to Target)로 제시하고 있다. ALP가 정상화될수록 향후 간경변이나 간이식으로 이행될 위험이 극적으로 감소하기 때문이다.

이번 임상 결과에 대해 미국 워싱턴주립대 의대 크리스 카우들리 박사는 “ALP를 정상 범위로 유지하는 환자들이 가장 우수한 치료 예후를 보인다는 사실이 명확해진 시점에서, 이번 연구는 'ALP 정상화'가 실제 임상에서 달성 가능한 목표임을 보여준 쾌거”라고 평가했다.

입센의 글로벌 R&D 총괄 크리스텔 위게 박사 역시 “ALP 정상화는 단순한 수치 변화가 아니라 간이식 시점을 획기적으로 지연시키고 환자의 생존 예후를 개선하기 위한 이정표”라며 아이커보의 잠재력을 강조했다.

아이커보는 이미 미국, 유럽연합(EU), 영국 등 의약 선진국에서 승인을 받아 처방되고 있으며, 장기 추적 데이터를 통해 안전성과 유효성을 입증해 나가고 있다. 특히 질환 초기 단계나 ALP 상승이 심하지 않은 환자군에서도 높은 정상화율을 기록해, 조기부터 적극적으로 목표치를 관리하는 최신 의료 트렌드를 강력히 뒷받침했다.

또한, 질환의 대표적 증상인 극심한 피로감과 가려움증 등 환자가 체감하는 삶의 질 영역에서도 개선 가능성을 확인했다. 입센은 이번 연구 데이터를 주요 국제 학술대회에서 공식 발표하고 각국 규제기관에 제출할 예정이다.

국내 환자들의 치료 접근성도 대폭 확대될 전망이다. 

아이커보는 지난해인 2025년 7월 대한민국 식품의약품안전처의 품목 허가를 취득한 상태다. 

현재 한국법인인 입센코리아는 국내 PBC 환자들이 경제적 부담 없이 혁신 신약의 혜택을 볼 수 있도록 현재 건강보험 급여 등재 절차를 적극적으로 추진 중이다. 이번 압도적인 임상 데이터가 향후 급여 심사 과정에도 긍정적인 신호탄이 될 것으로 기대된다.